A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o registro do medicamento Evrysdi Go, usado para o tratamento de AME (atrofia muscular espinhal) 5q. A decisão foi publicada, nesta quinta-feira (29), no Diário Oficial da União.
O produto foi desenvolvido pela farmacêutica suíça Roche e tem como princípio ativo o risdiplam. É indicado para o tratamento de pessoas com diagnóstico clínico da doença Tipo 1, 2 ou 3, ou que apresentem de uma a quatro cópias de SMN2, abrangendo adultos e crianças acima de 2 anos, a partir de 20 kg.
A agência autorizou a comercialização da substância sob a forma de comprimidos revestidos de 5 mg, com prazo de validade de 36 meses. O registro vence em novembro de 2036.
O medicamento, chamado de “inovador” pela Anvisa, pode ser administrado de duas formas: por meio de ingestão com um pouco de água ou disperso em água não-clorada, para ser administrado como uma dispersão.
Ele é considerado um avanço em comparação à versão anterior do risdiplam, que era comercializada em pó para solução oral.
Essa nova versão não requer reconstituição do medicamento por profissionais de saúde nem treinamento complexo de cuidadores, além de precisar de condições de armazenamento mais simples, podendo ser mantido em temperatura ambiente em vez de refrigerado.
O que é a AME?
A atrofia muscular espinhal é uma condição genética causada por uma deficiência da chamada “proteína de sobrevivência do neurônio motor” (SMN), enquanto a AME 5q é causada por alterações no locus do gene de sobrevivência do neurônio motor.
Essa falta de proteína resulta na perda de neurônios motores, causando fraqueza muscular e perda de massa muscular. Isso pode toranr mas difícil a realização de atividades básicas, como controle de cabeça e pescoço, sentar, engatinhar e caminhar, além de também causar prejuízo aos músculos usados para respirar e engolir.
Existem dois genes envolvidos na produção da proteína: SMN1 e SMN2. Os pacientes com AME não possuem o gene SMN1, mas apresentam uma ou mais cópias do gene SMN2, que geralmente produzem uma proteína SMN curta, com função reduzida em comparação à proteína de comprimento total.
O risdiplam, princípio ativo do medicamento, é uma pequena molécula que permite que o gene SMN2 produza a proteína completa. Ou seja, com o uso do medicamento, é esperado o aumento da sobrevivência dos neurônios motores.
Estudos para a aprovação
De acordo com a agência, um estudo foi realizado com 41 bebês de 2 a 7 meses de idade com AME tipo 1 (o tipo mais grave) antes da aprovação do Evrysdi Go. Os resultados mostraram que 29% (12 de 41) dos bebês conseguiram sentar sem apoio por mais de 5 segundos após 12 meses de tratamento.
Uma segunda pesquisa com 180 pacientes com AME tipo 2 e tipo 3, de até 25 anos de idade, mostrou ligeira melhora na função motora. Houve uma diferença de 1,6 pontos em comparação com o placebo (um tratamento simulado) em uma escala de 100 pontos após 12 meses de tratamento.
Conteúdo reproduzido originalmente em: CNN Brasil por larissasoave.